Chealsea Therapeutics (CHTP) – Facciamo il punto in vista dell’approvazione del 28 Marzo !

Chelsea Therapeutics (CHTP) scambia ancora come se gli investitori avessero dei dubbi sulle possibilità della società di ricevere al primo passaggio l’approvazione della FDA per il farmaco Northera.

Leggiamo un interessantissimo articolo del Pelatone che ci da 5 ragioni perchè secondo lui il farmaco verrà approvato. Sintetizzando ci dice che:

1. Il voto 7-4 che raccomanda l’approvazione Northera è una grande vittoria. Se si prende la via conservatrice ci poteva stare un’astensione o un non-voto. Ma quei sette voti “sì” sono più di quanto avrebbe potuto ragionevolmente prevedere Northera (su questo sono d’accordo al 100%).

Chelsea ha fatto un lavoro esemplare di corteggiamento dei cardiologi per lo più (naturalmente scettici) sugli argomenti del panel. Questi esperti sono abituati a rivedere gli studi di grandi dimensioni con obiettivi, endpoint cardiovascolari facili da definire. Giovedi, ai membri del panel è stato chiesto di esprimere un giudizio su un farmaco per una malattia orfana utilizzando parametri per lo più soggettivi come vertigini e stordimento. Oltre a ciò, i dati sono stati disordinati su Northera.

E ancora, sette voti a favore dell’ approvazione, che comprendevano quattro cardiologi e un neurologo. Solo un cardiologo ha votato contro la droga. Questo è un argomento persuasivo per l’approvazione del Northera.

2. La presenza FDA del Dr. Robert Temple suggerisce che FDA è aperta all’approvazione. Temple non ha parlato a favore dell’approvazione di Northera nel corso della riunione del panel, ma non parlava contro. Ha fatto descrivere lo studio cardine del Chelsea 301 come una “chiara vittoria”, ha anche sentito molte critiche su altri studi di Chelsea. Tuttavia, la frequenza di Temple sul panel di Giovedi (insieme ad altri alti funzionari della FDA) suggerisce una divergenza di opinioni a riguardo Northera FDA e la volontà di essere in disaccordo con l’ opinione dell’agenzia. Questa è una cosa buona, perché significa che Northera ha una possibilità di combattere.

3. FDA è probabile che per mostrare la clemenza stessa che ha usato con Shire (SHPGY) su midodrina. FDA sta permettendo di rimanere sul mercato per il trattamento di NOH nonostante la mancanza di dati che dimostrino un beneficio clinico del farmaco. Shire necessariamente deve eseguire per conferma (post-marketing) prove su midodrina e di questi studi (per l’accordo FDA) sono simili nel design a quelli Chelsea condotto per Northera.

Il panel ha dichiarato una chiara volontà per Chelsea di condurre nuovi studi per Northera, principalmente a dimostrare effetto duraturo del farmaco. Se Chelsea ottiene l’accordo come ha fatto Shire, l’agenzia consentirà a Northera un trial (s) da fare dopo l’approvazione.

4. La pressione sanguigna dei pazienti NOH sprofonda quando si tenta di alzarsi da una posizione seduta o prona. Si possono avere vertigini o si può svenire, mettendole a serio rischio di lesioni da cadute. Proprio prima della pausa pranzo del panel, i membri FDA hanno provato a fare “le pulci” circa la scala di valutazione utilizzata da Chelsea per valutare il beneficio di Northera per i pazienti NOH. Dopo la pausa pranzo, hanno parlato della natura devastante della malattia e su come Northera stava aiutando a portare un senso di normalità alla loro vita. Detto questo hanno Chelsea ha giustamente respinto le critiche definizione di un endpoint clinico.

5. I pazienti hanno bisogno di una terapia efficace, quindi perché non Northera? NOH è una malattia orfana, senza una terapia medica efficace. L’ approvazione di Northera pur richiedendo a Chelsea di condurre studi di conferma sembra una strategia che aiuta i pazienti, pur mantenendo l’integrità del sistema di regolamentazione della FDA.

FDA prevista autorizzazione per Northera il 28 marzo.

Quali sono le ragioni per essere invece cauti ?

1. Abbiamo visto questo film in precedenza chi ricorda InterMune? (Io si) La New Drug Application della società per pirfenidone nella fibrosi polmonare idiopatica (altra malattia orfana priva di una terapia medica approvata). Pirfenidone è andato di fronte ad un panel FDA che ha votato di raccomandare l’approvazione del farmaco. FDA, tuttavia, ha ignorato il voto del panel e respinto pirfenidone, dicendo a InterMune di ripresentarsi dopo l’esecuzione di un altro studio clinico.

2. Chelsea ha in esecuzione un altro studio clinico di Northera in più di 200 pazienti con NOH derivanti dalla malattia di Parkinson. Lo studio controllato con placebo, cura i pazienti per tre mesi. Questi dati potrebbero aiutare a confermare il vantaggio di Northera, soddisfare la richiesta di alcuni degli esperti della riunione del gruppo della scorsa settimana. FDA può decidere di ritardare l’approvazione di Northera fino a quando i risultati di questo studio in corso non saranno disponibili ovvero nel terzo trimestre.

Direi che il pelatone è stato molto preciso, tra tutti i punti direi che proprio l’ultimo è da tenere molto in considerazione. Questo potrebbe spiegare come mai il titolo nonostante il voto positivo del panel è ancora al di sotto delle stime di quotazione pre-accettazione. Questo spiegherebbe l’incertezza degli investitori infatti un ritardo potrebbe far fuggire i grossi azionisti a meno che nel corso delle prossime settimane inizi una fase rialzista.