Alert Titoli Biotech – Horizon Pharma (HZNP) FDA 26 Luglio 2012 per noi è BUY

Chi capisce cosa centra la macchina nella foto con l’articolo vince un premio.

Forse ai non addetti ai lavori è sfuggito il fatto che a Novembre è stato notificato a Horizon Pharma, (HZNP) che FDA ha accettato di rivedere la sua New Drug Application (NDA) per LODOTRA ®,  formulazione a rilascio di basse dosi di prednisone, per il trattamento dell’artrite reumatoide (RA) negli adulti, e ha fissato una data PDUFA del 26 luglio 2012. LODOTRA è attualmente approvato per la commercializzazione in 16 paesi europei.

Cominciamo questa breve analisi dando un occhiata alle cose buone. Per chi fosse interessato vedremo anche le negative nella PARTE 2. Se non vi interessano i dettagli saltate tutto e andate in fondo.

“L’accettazione della NDA per LODOTRA è un importante traguardo, mentre continuiamo il nostro impegno a portare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che soffrono di artrite, dolore e malattie infiammatorie,” ha detto Timothy P. Walbert, chairman, president e chief executive officer, Horizon Pharma. “Siamo fiduciosi nei dati del programma di Fase 3 e credo che se approvato, LODOTRA affronterà un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con artrite reumatoide.”

La presentazione delle NDA di LODOTRA è stata basata principalmente sui risultati di  Prednisone in RA (CAPRA-2) trial, di 12 settimane, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di Fase 3 trial che coinvolge 350 pazienti con artrite reumatoide (N = 231 il LODOTRA, N = 119 con placebo). Entrambi i gruppi di trattamento nello studio hanno continuato a ricevere un trattamento standard di cura RA con un farmaci anti-reumatici (DMARD) modificati. I risultati di CAPRA-2 hanno dimostrato che:

Un miglioramento statisticamente significativo secondo i American College of Rheumatology (ACR) 20 criteri di risposta, che l’endpoint primario dello studio, per i pazienti che sono stati trattati con LODOTRA rispetto al gruppo placebo (48,0% vs 29,4%; p-value = 0.0007).
Un miglioramento statisticamente significativo in risposta ACR50 rispetto al placebo (22,3% vs 10,1%; p-value = 0,0063) e un miglioramento nelle più rigorose criteri di risposta ACR70 (7,0% vs 2,5%; p-value = 0,0955).
Una riduzione statisticamente significativa della durata della rigidità mattutina rispetto ai pazienti nel gruppo placebo (mediana cambio relativo: 55,2% vs 34,6%; p-value = 0,0015).

In questo studio, i più comunemente eventi avversi trattamento-emergenti sono stati artralgia (10,4% per LODOTRA rispetto al 20,2% per il placebo), RA flare (6,5% per LODOTRA rispetto al 9,2% per il placebo), nasofaringite, o infiammazione della mucosa nasale passaggi, (4,8% per LODOTRA rispetto al 3,4% per il placebo) e cefalea (3,9% per LODOTRA rispetto al 4,2% per il placebo) e fino li tutto chiaro.

Ulteriori dati nella presentazione NDA incluso i risultati dello studio CAPRA-1, che era di 12 settimane, in doppio cieco, randomizzato, controllato con comparatore di studio in Europa che coinvolge 288 pazienti con artrite reumatoide. CAPRA-1 rispetto nelle ore notturne di somministrazione di LODOTRA (N = 144) con la somministrazione del mattino del rilascio immediato prednisone (N = 144) alla dose stesso individuo (dose media di 6,7 mg). I risultati di CAPRA-1 ha dimostrato:

Una riduzione statisticamente significativa della durata della rigidità mattutina rispetto ai pazienti nel gruppo prednisone a rilascio immediato, il risultato principale dello studio, (22,7% per LODOTRA rispetto al 0,4% per il rilascio immediato prednisone (p-value = 0.045)).
I pazienti trattati con LODOTRA hanno avuto una riduzione di IL-6 livelli di circa il 29% (variazione relativa mediana), che era statisticamente significativo, mentre i corrispondenti livelli di IL-6 dopo il trattamento con prednisone a rilascio immediato è rimasto costante.

I più comunemente eventi avversi emersi dal trattamento sono stati una fiammata in RA (si si proprio li) sintomi correlati (7,6% per LODOTRA rispetto al 9,0% per il rilascio immediato prednisone), dolore addominale (3,5% per LODOTRA rispetto al 5,6% per il rilascio immediato prednisone), nasofaringite (2,8% per LODOTRA rispetto al 5,6% per il rilascio immediato prednisone), cefalea (4,2% per LODOTRA rispetto al 2,8% per il rilascio immediato prednisone) e vampate di calore (2,8% per LODOTRA e 4,2% per il rilascio immediato prednisone).

Dopo le 12 settimane dello studio CAPRA-1, i pazienti sono stati seguiti in uno studio di estensione di nove mesi, in open, che ha incluso 249 pazienti con artrite reumatoide, 219 dei quali ha completato lo studio di estensione. I risultati hanno mostrato che i pazienti che hanno continuato il trattamento con LODOTRA hanno sperimentato una riduzione del 55% della durata della rigidità mattutina. Inoltre, i pazienti assegnati a LODOTRA hanno mostrato una riduzione del 45% della durata della rigidità mattutina nel corso di nove mesi di questo studio di estensione. Questi pazienti hanno anche sperimentato una riduzione del 50% in media i livelli di IL-6, che corrispondevano anche a migliorare la durata della rigidità mattutina dopo la somministrazione giornaliera di LODOTRA.

I più comunemente eventi avversi emersi dal trattamento in studio di estensione sono stati una fiammata in RA sintomi correlati (14,5%), vampate di calore (5,2%), infezioni delle alte vie respiratorie (2,8%), mal di schiena (2,8%) e aumento di peso (2,8%). Gli eventi avversi indicativi della aggravato soppressione ipotalamo-ipofisi surrene, o HPA, tipiche di somministrazione ad alto dosaggio prednisone, non sono stati osservati.

A proposito di LODOTRA
LODOTRA è una  modificata (ritardata) formulazione a rilascio di basse dosi di prednisone. Prednisone, l’ingrediente attivo in LODOTRA, è attualmente approvato dalla FDA per RA e comunemente utilizzato per inibire la produzione di varie citochine pro-infiammatorie, che sono proteine ​​associate con l’infiammazione articolare in RA.

A proposito di RA
RA è una malattia cronica che provoca dolore, rigidità e gonfiore, soprattutto nelle articolazioni. RA colpisce circa 1,8 milioni di persone negli Stati Uniti e non è associata a fattori quali l’invecchiamento.

RA si verifica quando disfunzioni del sistema immunitario del corpo, attaccano i tessuti sani e causando, dolore e gonfiore delle articolazioni, che possono causare anche danni permanenti e disabilità articolare dolorosa. I sintomi principali della RA comprendono immobilità progressiva e dolore, soprattutto al mattino.

Fino li tutto chiaro ma la notizia in realtà che ci ha dato diciamo segnale verde al BUY è questa arrivata proprio in questi giorni:

Horizon Pharma, Inc. (NASDAQ: HZNP) ha annunciato di aver stipulato un accordo di prestito con un gruppo di istituti di credito per fornire 60 milioni di dollari di capitale. Horizon utilizzerà 22,4 milioni dei proventi dei prestiti per ripagare i rimanenti obblighi imposti dai contratti di prestito con la Oxford Finance LLC, Silicon Valley Bank e Kreos Capital III (UK) Limited, e prevede di utilizzare la restante parte del capitale per finanziare il lancio in corso commerciale di DUEXIS ® negli Stati Uniti, e di perseguire l’approvazione di DUEXIS in Europa e LODOTRA ® negli Stati Uniti

“Questa transazione offre a Horizon finanziamenti per facilitare il nostro lancio americano di DUEXIS e ci permette di perseguire l’approvazione e di marketing per l’DUEXIS LODOTRA in Europa e negli Stati Uniti, ha detto Timothy P. Walbert, chairman, presidente e amministratore delegato ufficiale, Horizon Pharma.

Questo diciamo scongiura una diluizione che tutti noi invece aspettavamo (anche se la mano sul fuoco da qui a Luglio non ce la metto) però meglio aprire una posizione in questo momento dove sono arrivati dei $ che aprirla con una diluizione sempre dietro l’angolo. Inoltre basta guardare il grafico per capire che siamo sui minimi. A voi.