NEWS BIOTECH: Ipercolesterolemia l’advisory Committee di FDA vota a favore dell’approvazione di lomitapide di Aegerion Pharma (AEGR)

Breve articolo per raccontare del secondo panel di esperti che si è riunito proprio ieri. Dopo quello di NPSP è toccato ieri ad Aegerion Pharmaceuticals Inc. (AEGR) che ha guadagnato il supporto dei consulenti della FDA  per il suo farmaco per trattare la maggior parte delle forme di colesterolo alto a volte mortali.
Un gruppo consultivo per la Food and Drug Administration ha votato 13-2 che Aegerion  ha presentato dati sufficienti sulla sicurezza e l’efficacia di lomitapide per l’uso in pazienti affetti da una rara malattia genetica.

Come sempre la FDA non è tenuta a seguire la raccomandazione che non è vincolante.

Il farmaco una pillola una volta al giorno si propone di trattare l’ ipercolesterolemia familiare omozigote che causa anomalie nelle cellule epatiche responsabili della compensazione LDL, o lipoproteine a bassa densità, nelle particelle dal sangue. La malattia può portare ad un attacco cardiaco o morte in tenera età, secondo il National Institutes of Health. Il panel ieri ha detto che i medici dovrebbero monitorare i pazienti che utilizzano il farmaco per verificare le anomalie nel fegato.

Come tutti voi sapete l’ipercolesterolemia familiare è una malattia ereditaria, in cui un’alterazione genetica provoca un aumento del colesterolo nel sangue, Nell’ipercolesterolemia familiare il colesterolo tipicamente aumentato è il colesterolo LDL, detto anche colesterolo delle lipoproteine a bassa densità.

Si conoscono nel mondo più di 620 diverse alterazioni nel gene delle LDL che causano l’ipercolesterolemia familiare. In Italia, un recente studio ha identificato circa 72 di queste alterazioni, distribuite in alcune regioni della penisola.

“Sono convinto che l’efficacia è molto impressionante,” Edward Gregg, un membro della giuria e capo del ramo di epidemiologia e statistica presso la Divisione diabete presso i Centri per il Controllo delle Malattie e la Prevenzione, ha detto durante la riunione di ieri a Silver Spring, Maryland. “La malattia del fegato è preoccupante, ma penso che sia superata da questa condizione molto grave e la necessità di avere opzioni.”
Aegerion dovrebbe attuare un piano di rischio REMS che mitiga il rischio di danno epatico, l’FDA l’aveva detto in un rapporto del 15 ottobre.
Il piano di rischio “dovrebbe supportare l’uso appropriato di lomitapide, permettendo così di essere approvato nella popolazione di pazienti con malattie mortali e limitate opzioni terapeutiche,”

FDA ha anche aggiunto: Dei 29 pazienti in uno studio clinico, il 17 % ha sperimentato la presenza di un enzima aumentato nel sangue che indica danno epatico. Il panel ha proposto la necessità di monitorare i pazienti con esami del sangue, ha detto Abraham Thomas, presidente capo della divisione di endocrinologia presso l’Henry Ford Hospital di Detroit.
Aegerion ha anche proposto di registrare i circa 300 pazienti trattati con lomitapide per gli effetti collaterali per cinque anni.

Lomitapide può generare almeno $ 300 milioni di vendite annuali, ha detto William Tanner, analista di Lazard Capital Markets LLC a New York.

La stima si basa su un prezzo di 300.000 dollari l’anno per paziente che è simile a spese di altri farmaci per le malattie con poche opzioni di trattamento, ha detto. Kimberly Lee, analista di un Think Equity Partners di San Francisco, e anche detto che le vendite di picco possono raggiungere i $ 450 milioni.
Aegerion dice che è in trattativa con la FDA per studiare lomitapide in pazienti pediatrici e prevede di iniziare un processo il più presto possibile dopo che il farmaco sarà approvato in pazienti adulti.

Ricordiamo inoltre che il farmaco è in attesa di approvazione anche in Europa. Stranamente FDA non aveva concesso la priority nonostante il farmaco sia un salvavita e visto che al momento non ci sono cure disponibili.

Il titolo ha una discreta quotazione ma capitalizza poco. Il farmaco non ha un mercato “mondiale” attenzione a non restare bloccati sul titolo. Per concludere non date per scontato che FDA approvi il farmaco nonostante il voto positivo degli esperti. Credo che alla fine con FDA trovino i giusti compromessi sui REMS da utilizzare visti gli effetti collaterali non da poco. Non avendo altri farmaci che curano la malattia FDA si troverà ad affrontare un grosso dubbio legato alla sicurezza………. Come sempre il famoso rischio/beneficio giocherà un ruolo fondamentale mi sento di dire che la bilancia pende dalla parte del beneficio.

Nel frattempo proprio oggi arrivano i target price degli analisti, in questo caso Deutsche Bank lo porta a 30$ dai 19$. Per concludere l’azienda ha attualmente 100$ in cash che saranno meno aspettando la prossimi trimestrale perchè l’azienda ne brucia circa 13$ a trimestre.

Con un’approvazione in u.s.a. prevista a fine Dicembre e una in Europa prevista per inizio 2013 ci sono tutti i presupposti almeno nel breve di stare sopra i 20/22$ ad azione. In caso di CRL credo che l’azienda dimezzerà la sua quotazione attuale.

A voi.