Il Mercoledì di Cell Therapeutics. La News di oggi…

Guardate la ragazza della foto, è’ la campionessa mondiale di “Guitar Hero”. Si tratta di un fatto o di una leggenda? A questo serve il “Mercoledì di Cell”, a commentare quello che accade in settimana, a fare il punto della situazione con l’approvazione europea, a raccontare la verità su quanto accaduto con FDA, con la sperimentazione, con noi investitori. Ogni settimana.

Beh, ovviamente per fare questo dovrò inserire foto di giovani virgulte intente a giocare a Guitar Hero e altro, altrimenti il senso del discorso si perde.

Ora, inizio migliore non poteva esserci…

Bene, devo ricominciare tutto da capo, l’articolo preparato per oggi salta, visto che CTIC ha scelto proprio il mercoledì di Cell per rilasciare una PR decisamente intrigante. La notizia, che trovate cliccando qui:

[…]

“The review conducted by a second independent panel of three radiologists confirmed the statistically and clinically significant results the first independent panel reported for the PIX301 study response and progression endpoints,” noted James A. Bianco, M.D., CEO of CTI. “We now have two separate independent response assessment panels reporting significant results for complete response/complete response unconfirmed, overall response rate and progression-free survival at both end of treatment and end of study assessment periods as well as among the histologically confirmed aggressive non-Hodgkin’s lymphoma (“NHL”) subset of patients. We look forward to sharing these confirmatory results with the Division of Oncology Drug Products (“DODP”) in our resubmission of the pixantrone NDA.”

The review and the review process was conducted based on the recommendations by OND in order to determine that efficacy had been established by confirming confidence in the endpoint ascertainment and reliability of the primary results.

La parte in grassetto dice che due panel di valutazione (quello che si espresse inizialmente sul PIX 301 e questo incaricato dopo il ricorso) concordano nella validità dei dati, espressi come CR/CRu, ORR, PFS sia alla fine del trattamento che alla fine dello studio. Quello che non è chiaro è se il giudizio è anche sul numero di pazienti con diagnosi di  NHL aggressivo.

Se  i tre esperti hanno confermato che il numero di risposte  è quello riscontrato inizialmente che portava ad un p value di 0,021, questa è un’ottima notizia. Come più volte detto, una solo risposta in meno, sia CR che CRu, porta il p value a 0,036 e due risposte in meno a 0,06 e così via. FDA insistette nel ritenere che il p value per essere accettabile dovesse essere anche più basso, visto che il trial si era fermato al 44% dell’arruolamento. Nella PR di JB non si fa cenno al p value. Oh, per inciso, al di la del discorso statistico, in ogni caso Pixantrone performava meglio del braccio comparatore.

Altro problema era l’analisi fatta sui pazienti all’ingresso dello studio ed in seguito, in particolar modo su quanti dei 140 pazienti fossero affetti da NHL aggressivo. Qui ci va una tabella:

Qui il problema è che stando a quanto ha affermato FDA, dei 140… no, ricomincio. Dei 320 pazienti previsti CTIC ne ha arruolati 140 e di questi solo 102 corrispondono ai criteri di ammissione dello studio. Sono solo 52 i NHL aggressivi del braccio del pixantrone e 50 in quello di controllo.

Nella PR non è chiaro se la nuova valutazione riguardi anche il numero di pazienti valutabili.

Quindi la notizia è buona? Come al solito i dettagli sono scarsi e le PR di JB sono sempre nebulose, a proposito, sul finale aggiungo qualcosa su questo. Ma la notizia è positiva, anche questa volta più in chiave europea, secondo me, che in chiave americana. Nei prossimi mercoledì di Cell vedremo il perchè la situazione sia diversa.

Based on the results of this second independent assessment panel’s review, CTI plans on resubmitting the pixantrone NDA as early as October 2011 for accelerated approval. The DODP previously confirmed that the review of the NDA would be completed within six months from the date of resubmission, which should provide CTI an FDA action date by April 2012.

Qui JB tira fuori ancora la storia dell’accelerated approval, sarebbe meglio chiamarla class 2 resubmission… questo intendo per PR nebulosa… per non dire altro. Comunque vediamo nelle prossime settimane cosa accadrà negli States, quello che possiamo dire fin da ora è che oggi è mercoledì…