Distrofia muscolare di Duchenne: Sarepta raddoppia sui dati di Eteplirsen

Scritto il alle 19:05 da cerealkiller

Ieri è stata una giornata particolare. Diversi lettori mi hanno scritto per parlarmi di Sarepta Therapeutics (SRPT) e del + 150% scarso fatto registrare a seguito dei dati del loro farmaco di punta: Eteplirsen. Alcuni mi ringraziavano per averne parlato ed io onestamente ero piuttosto perplesso poiché non mi pareva di aver mai sentito parlare di Sarepta, ne tanto meno di averne scritto. Poi l’arcano è stato svelato. Sarepta altro non è se non la cara, vecchia AVI BioPharma che ha cambiato nome e numero di azioni circolanti. Eteplirsen invece è sempre lui. Dopo aver tarato il cervello in quella direzione, non sono rimasto affatto colpito dai dati presentati. Che sarebbe finita così, lo sostenevo da tempo.

Mi dico bravo da solo per il giudizio sullo studio clinico, ma per la gestione dell’investimento, merito di stare dietro la lavagna. Sarepta (SRPT), o per meglio dire AVI Biopharma (AVII), era entrata nel portafoglio virtuale proprio perché avevo visto in quei dati preliminari da molti indicati come un mezzo fallimento un potenziale alto ed una strada percorribile verso l’approvazione. Tuttavia non ho avuto il tempismo e la pazienza necessarie per raccogliere questi frutti. Pazienza.

Prima di guardare i dati, vi consiglio di leggere il vecchio articolo ed il commento sui dati; in questo modo sarà tutto più chiaro.

Il salto dell’esone funziona, a quanto pare.

Eteplirsen a 50mg/kg per 36 settimane ha prodotto un migliorfamento di quasi 70 metri nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT) rispetto al controllo. Nella popolazione ITT il braccio attivo ha fatto registrare un declino nel 6MWT di 8,7 metri rispetto alla media alla randomizzazione contro un declino di 78 metri dei pazienti trattati prima con placebo per 24 settimane e poi col farmaco nelle restanti. Il dato è statisticamente significativo  (p=0.019) e altamente incoraggiante vista la differenza dei valori riscontrati ed il fatto che già alla trentaduesima settimana il vantaggio di quasi 60 metri era statisticamente significativo anche se non di moltissimo (p=0.045).

Lo studio è stato condotto randomizzando pazienti dai 7 ad i 13 anni in 3 bracci: uno con somministrazione di placebo, uno col farmaco al dosaggio di 30 mg/kg ed uno al dosaggio di 50 mg/kg. Qui sotto riporto i dati sulla popolazione ITT modificata dopo l’esclusione di pazienti con stato della malattia in rapido progresso e incapaci di condurre il test di deambulazione alla ventiquattresima settimana. Questi dati  mostrano che statisticamente il dato relativo al dosaggio a 30 mg/kg non è significativo. I numeri non mentono, ma va detto che l’esclusione di cui ho appena accennato ha riguardato solo i due pazienti in quel braccio, il trend, anche se solo con due pazienti su quattro, è comunque a favore di Eteplirsen.

Sarepta capitalizza ora poco meno di 200 milioni di dollari. Eteplirsen ha una strada chiara verso l’approvazione, anche se sulle tempistiche aspetterei ad esprimermi, ha un profilo di sicurezza confortante ed un effetto che sembra duraturo e decisamente rilevante.

Molto importante, ha dimostrato di tradurre in beneficio clinico quelli che erano inizialmente solo indizi del funzionamento del farmaco.

Cosa sulla quale ben in pochi avevano scommesso inizialmente.

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