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ALERT Acquisizioni Aziende Biotech BioMarin Pharma sarà la prossima ?
Scritto il 18 Giugno 2012 alle 18:15 da
Nella sua prima offerta pubblica di azioni da cinque anni a questa parte, l’americana BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN), una biotech specializzata nelle malattie rare, ha raccolto 236 milioni di dollari dalla vendita di 6,5 milioni di proprie azioni, che determinano una quotazione complessiva dell’azienda di 4,4 miliardi di dollari.
Questa quotazione così elevata è il risultato dell’ottimismo degli investitori per le possibilità terapeutiche di GALNS (N-acetylgalactosamine-6 sulfatase) un enzima per la terapia del disordine autosomiale denominato sindrome di Morqurio A (MPS IV), un farmaco attualmente in fase III. La malattia di Morqurio è una sindrome genetica di deficit dell’accrescimento, facies leggermente gargoilica con grave cifosi e ginocchio vago, opacità corneale e epatomegalia; l’intelligenza di solito è normale. Così denominata dal pediatra uruguaiano Luis Morquio (1867-1935).
I dati di uno studio di Fase II sono stati positivi, e per metà 2012 si attendono i risultati di uno studio di Fase III, con approvazione e successivo lancio negli USA e in Europa previsti nel 2013. BioMarin stima che in tutto il mondo esistano almeno 3 000 pazienti affetti dalla sindrome di Morquio.
Secondo gli analista Leerink Swann, questo farmaco potrebbe diventare uno dei 10 prodotti di maggior successo tra quelli di imminente commercializzazione, una specie di miniblockbuster. Sarebbe la sola terapia orale per la MPS.
Il finanziamento di BioMarin è stato quello di maggiori successo negli ultimi 5 anni tra le biotech con fatturati dell’ordine dei $400-500 milioni, come Regeneron Pharmaceuticals, Onyx Pharmaceuticals, Myriad Genetics e The Medicines Co.
Recentemente anche altre società impegnate nella ricerca e nella cura delle malattie rare sono ricorse al mercato: ad esempio, Alexion Pharmaceuticals ha venduto 5 milioni di azioni per 462 milioni. A BioMarin sembrano interessate anche alcune Big Pharma. Nei giorni scorsi si sono fatti i nomi di Shire e di Glaxo.
BioMarin Pharmaceutical è una biotech americana con sede a Novato, in California. Ha uffici in Usa, Sud America, Asia ed Europa. Anche in Italia c’è una piccola filiale. Occupa circa 700 dipendenti e lo scorso anno ha generato un fatturato di 376 milioni di dollari.
Il suo core business sono le terapia enzimatiche sostitutive per la cura di alcune malattie rare. L’azienda è la prima ad aver fornito una cura per la fenil chetonuria e per la mucopolisaccaridosi di tipo I.
Il primo prodotto in commercio della società è stato Aldurazyme, una terapia di sostituzione enzimatica per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I); si stima che a livello mondiale siano circa 3 000 a 4 000 i pazienti colpiti da questa rara patologia. Il secondo prodotto di sostituzione enzimatica è Naglazyme, specifico per la MPS-VI, in commercio negli USA e in Europa. La diffusione della MPS-VI è stimata in circa 1 000 pazienti a livello mondiale.
Kuvan è un principio attivo ad assunzione orale per la terapia della fenilchetonuria (PKU), una patologia ereditaria del metabolismo, di cui si stima un’incidenza globale di 30 000 a 50 000 casi.
Un secondo prodotto in fase di sviluppo è PEG-PAL, una terapia enzimatica sostitutiva per la PKU che presenta il potenziale di curare i pazienti che non rispondono a Kuvan. Infine, BioMarin continua ad effettuare lungimiranti acquisizioni strategiche in grado di accrescere la sua pipeline di patologie orfane (ad es. Huxley e ZyStor).
fonte:Pharmastar
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