Malattie delle unghie onicomicosi tocca ad Anacor Pharmaceuticals (ANAC). Dati clinici di fase 3 in arrivo a breve porteranno l’azienda verso una rapida approvazione ?.

Ho alcune schede o report pronte nel cassetto su analisi di esperti biotech che portano all’attenzione degli investitori alcune realtà biotech che spesso sono dimenticate dai piccoli azionisti ma che i vari istituzionali invece tengono molto in considerazione. Ho sempre qualche dubbio nel postarle perchè come dice l’amico Palanzana “leggo le prime righe e poi salto tutto e vado al fondo”.

Capisco che la lettura non sia proprio “come leggere la rosa”, ma a volte in qualche passaggio tecnico potrebbe nascondersi anche qualche frase che fa scattare il nostro interesse per il titolo.

Fatta questa premessa vediamo oggi, Anacor Pharmaceuticals (NASDAQ: ANAC) che  prevede di rilasciare i suoi dati di due studi clinici di fase III di tavaborole. Il farmaco è in fase di sviluppo per il trattamento delle onicomicosi. Cercherò di saltare tante parti noiose cercando di sintetizzare le parti fondamentali.

L’ onicomicosi è principalmente causata da funghi (dermatofiti) che infettano la pelle o le unghie. Il trattamento prevede l’uso di farmaci specifici quali antimicotici, fra cui terbinafina, ketoconazolo,^[2] ciclopiroxolamina e itraconazolo. La somministrazione di tali principi attivi deve essere protratta di solito per un arco temporale piuttosto ampio. Attualmente si stanno cercando altri metodi (come la terapia d’urto) che permettano di accelerare la cura.

Come leggete qui sopra non esiste un farmaco perfetto ma alcune alternative. Chi poteva non avere un farmaco adatto ? GlaxoSmithKline ovviamente (NYSE: GSK).

Lamisil è un agente antimicotico allilamina che ha dimostrato di essere altamente efficace nei confronti dei dermatofiti principali che sono responsabili per la maggior parte dei casi di onicomicosi. Tuttavia, Lamisil è meno efficace contro i non-dermatofiti, comprese le specie di Candida e le muffe. Purtroppo, Lamisil ha un certo numero di interazioni farmacologiche dovute a suo metabolismo epatico.

Ovviamente anche J & J (NYSE: JNJ) non poteva non avere un suo farmaco infatti Sporanox (itraconazolo) offre un ampio spettro antimicotico che comprende dermatofiti, molti non-dermatofiti tipo Candida. Simile a Lamisil, i pazienti possono avere come effetto collaterale mal di testa, eruzioni cutanee e disturbi gastrointestinali. Il farmaco ha anche un avvertimento della FDA (sulla confezione) la famosa black box per i rischi simili di tossicità epatica.

Lamisil, ora disponibile come generico, ha un fatturato pari a $ 1,2 miliardi al suo massimo (2004). Secondo l’IMS Health, i medici ha prescritto quasi 1,5 milioni di prescrizioni di terbinafina nel 2010. Eppure, Glaxo stima che il 50% del mercato non viene curata, dando ai concorrenti una significativa opportunità di crescere nonostante le alternative generiche. Glaxo ha formulato terbinafina in una crema e spray, approvato per il piede d’atleta e il prurito di Jonk.

.Ovviamente il farmaco di ANAC dovrà essere più efficace e più sicuro, e i nostri amici ci stanno provando.

Anacor sta sviluppando tavaborole specificamente per affrontare le attuali limitazioni di opzioni di trattamento esistenti per onicomicosi. L’obiettivo è di rendere il farmaco un best-in-class. Inoltre, il management ha utilizzato le competenze dell’azienda in chimica medicinale per migliorare l’erogazione del composto attraverso la piastra del chiodo (parte dell’unghia) per il letto ungueale, sito di infezione onicomicosi. Per esempio, studi preclinici indicano che tavaborole è in grado di penetrare la piastra del chiodo 250 volte più efficacemente rispetto a ciclopirox.
Tavaborole inibisce un enzima essenziale, e l’inibizione della sintesi proteica conduce alla cessazione della crescita cellulare e morte cellulare, eliminando l’infezione fungina.

Non ci sono effetti collaterali sistemici del trattamento osservati in tutti gli studi clinici fino ad oggi. I dati di sicurezza provenienti da studi della società fino ad oggi sono stati recentemente presentati al meeting Apma a Washington, DC.

Anacor è attualmente in due studi di fase III per onicomicosi. I dati della Fase II  con tavaborole suggeriscono un’efficacia superiore al ciclopirox con poca o nessuna esposizione sistemica.
I dati di uno studio in open di fase 2 tavaborole ha mostrato che il 50% dei pazienti con una soluzione a 7,5% ha visto una crescita dello smalto trasparente di 2 mm e negativi alle  fungine dopo sei mesi. Circa il 25% dei pazienti ha visto una crescita di 5mm dello smalto trasparente e negativi alle fungine dopo sei mesi.
Anacor e il suo partner Merck (NYSE: MRK) hanno incontrato la FDA degli Stati Uniti nel 2009 per discutere i dati di fase II. Merck ha poi annullato l’accordo di partener. Merck probabilmente pensa che il farmaco non ha un grande potenziale di picco di vendite sufficiente per continuare la partnership con Anacor.

Il primo studio di fase III, ha completato l’arruolamento nel mese di novembre 2011. Il secondo studio di fase III ha completato l’arruolamento nel mese di dicembre 2011. I dati di questi studi sono attesi intorno alla metà di gennaio 2013. I dati del secondo studio si prevedono sei settimane più tardi. Un punto di riferimento sarà il confronto con l’efficacia di Lamisil.

Lo studio è stato progettato con un 20% di tasso di abbandono. Sembra che il tasso di abbandono è solo il 13%,  potenzialmente anche un segno che il farmaco sta agendo.
Si stima che 35 milioni di americani hanno questo problema, con circa il 95% delle infezioni nelle unghie. Con efficacia simile a Lamisil, Anacor è in grado di catturare il 20% del mercato. Con un prezzo per ogni ciclo di trattamento di circa $ 1.200, le vendite di picco di tavaborole potrebbero essere $ 500 milioni.

Anacor dispone di una buona pipeline di farmaci anti-disinfettanti. AN2728 per il trattamento della psoriasi e dermatite atopica ad esempio e ha anche una collaborazione Eli Lilly (NYSE: LLY) per un altro farmaco.

La società ha annunciato i risultati finanziari il 7 novembre 2012. La società ha 36,6 milioni dollari in contanti in bilancio al 30 settembre 2012. Tuttavia, nel mese di ottobre 2012, la società ha completato un’offerta pubblica sottoscritta di 4,0 milioni di azioni ordinarie a $ 6,00 per azione per aumentare ricavi netti di 22,7 milioni dollari.  L’attuale posizione di cassa è sufficiente, in caso di dati positivi, a presentare la domanda di approvazione (NDA) intorno alla metà del 2013.

Al momento il prezzo delle azioni (circa 5$) è al di sotto dell’emissione azioni (6$) e con i dati in arrivo diventa un investimento da valutare con attenzione. Ovviamente la strada per la piccola compagnia verso l’approvazione sarà dura e ricca di insidie, ma l’evento catalizzatore a breve potrebbe portare un aumento del valore attuale. Da tenere in watch listi e monitorare con attenzione……. A voi.