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Approvazioni FDA: Leucemia mieloide cronica approvato Synribo di Teva Pharmaceuticals (TEVA)
Scritto il 29 Ottobre 2012 alle 14:01 da
Altro tassello alla già ricca pipeline del colosso istraeliano TEVA che con questa approvazione aggiunge un altro farmaco oncologico.
L’Fda ha approvato il nuovo farmaco oncologico omacetaxina per la terapia della leucemia mieloide cronica (LMC) nei pazienti nei quali la malattia sia progredita nonostante la terapia con almeno due inibitori della tirosin chinasi. Sviluppato da Teva, il farmaco è stato approvato con procedura accelerata e sarà messo in commercio con il marchio Synribo.
Dopo il bosutinib di Pfizer, si tratta del secondo farmaco approvato dall’Fda negli ultimi due mesi.
Omacetaxina viene somministrata per due volte al giorno per 14 giorni consecutive sotto forma di iniezioni sottocutanee fino alla normalizzazione dei globuli bianchi. Il farmaco viene somministrato due volte al giorno per sette giorni consecutivi.
L’approvazione si basa sui dati combinati di due studi di fase II nei quali si evidenziata una riduzione delle cellule che esprimono il cromosoma Philadelphia, cioè la mutazione genetica alla base della malattia.
Nella grande maggioranza dei casi la LMC sembra sia dovuta alla traslocazione reciproca di segmenti di DNA tra i cromosomi 9 e 22, con formazione del cosiddetto cromosoma Philadelphia (Ph), corrispondente ad un cromosoma 22 in cui si è creato il gene di fusione BCR-ABL. Questo gene codifica per una proteina che rende “immortali” i blasti, ed è quindi importante sia nella patogenesi della LMC sia nella sua espressione clinica.
Il farmaco era stato sviluppato dall’australiana ChemGenex ceduta lo scorso anno per 225 milioni di dollari a Cephalon. Quest’ultima è stata poi a sua volta acquisita da Teva.
“Teva Pharmaceuticals è lieta di portare SYNRIBO a mercato per i pazienti che hanno bisogno di opzioni terapeutiche aggiuntive quando gli altri hanno fallito”, ha detto Michael Hayden R., MD, Ph.D., Presidente di Global R & S e Chief Scientific Officer di Teva Pharmaceutical Industries Ltd . “SYNRIBO unisce TREANDA e TRISENOX come importanti opzioni di trattamento ematologico in portafoglio di Teva Oncologia”.
Leucemia mieloide cronica
La leucemia mieloide cronica (LMC) colpisce ogni anno da 1 a 2 persone ogni 100.000 abitanti. Costituisce il 15-20% circa di tutte le leucemie dell’adulto e può insorgere in entrambi i sessi, anche se è leggermente più frequente nell’uomo che nella donna. La malattia può manifestarsi a ogni età, ma è rara sotto i dieci anni e solo il 10% dei casi interessa i soggetti di età compresa tra 5 e 20 anni. L’età media alla diagnosi è di 45-55 anni.
La leucemia mieloide cronica (LMC) è una condizione clinica patologica determinata dalla proliferazione monoclonale incontrollata di una sola cellula multipotente colpita dall’evento leucemogeno. La malattia può coinvolgere le linee mieloide, monocitica, eritroide, megacariocitica e talora anche il compartimento linfoide.
Gli anni 2005-2010 hanno visto un cambiamento radicale nella terapia e nella prognosi della leucemia mieloide cronica, ottenuto grazie all’utilizzo delle conoscenze sulla patogenesi molecolare della malattia; il miglioramento è stato paragonato alla scoperta degli antibiotici per il trattamento delle malattie causate da batteri.
La LMC origina nelle cellule mieloidi del midollo osseo, sede nella quale le cellule ematiche normalmente si formano a partire da elementi progenitori denominati blasti o cellule staminali. A causare la LMC è la moltiplicazione anomala di cellule staminali emopoietiche pluripotenti, cioè ancora in grado di proliferare e di differenziarsi; queste cellule, come indica l’aggettivo “mieloide”, appartengono in primo luogo alla serie che porta alla formazione dei granulociti, un tipo di globuli bianchi. In conseguenza di questa eccessiva proliferazione si accumula un clone, cioè una popolazione omogenea, di granulociti immaturi nel midollo osseo e nel sangue. L’espansione clonale può riguardare anche altre serie cellulari, come quelle destinate alla produzione di megacariociti (con conseguente possibile trombocitosi), di monociti o anche di linfociti. Nella LMC, tuttavia, le cellule staminali normali non scompaiono del tutto e possono ricomparire dopo che il clone leucemico è stato soppresso con i farmaci.
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