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Eventi Biotech Settimana calda con tre FDA Panel: NPS Pharma (NPSP), Aegerion Pharmaceuticals (AEGR), Isis Pharmaceuticals (ISIS). Tutti i dettagli!
Scritto il 16 Ottobre 2012 alle 15:35 da
Sarà una settimana impegnativa perchè all’orizzonte sono previsti tre FDA Panel. Come sapete FDA chiede un parere di una commissione di esperti quando ha qualche dubbio sull’approvazione di un farmaco. Come in passato sono eventi ricchi di spunti per gli investitori e spesso danno un indirizzo, attraverso il voto degli esperti, sulla propensione da parte di FDA se approvare o respingere il farmaco.
Tanti sono i criteri per l’approvazione di un farmaco, durante l’FDA Panel vengono affrontati solo alcuni di essi quindi a volte FDA poi ribalta la decisione a volte per fattori marginali, come ad esempio problemi ai siti produttivi o di processo che l’FDA Panel non affronta.
Rispondo alla richiesta di Luca che mi ha scritto una mail vediamo qualche elemento per l’FDA Panel di oggi e che riguarda NPSP. E’ un titolo che non abbiamo seguito molto ma che sulle buone notizie arrivate sta facendo bene.
NPS Pharmaceuticals (NPSP) ha due questioni importanti aperte per far fronte al prossimo comitato consultivo della FDA che esaminerà Gattex per il trattamento di pazienti affetti da sindrome dell’intestino corto.
L’ Fda panel è previsto per Martedì, 16 ottobre.
Venerdì scorso, 12 ottobre, FDA ha rilasciato i documenti di briefing inclusa la revisione clinica dell’agenzia sul Gattex.
Sindrome da intestino corto (SBS) è una condizione cronica e invalidante che colpisce le persone, che per vari motivi tra cui il morbo di Crohn, hanno circa il 50% dei loro intestini inferiori rimosso chirurgicamente. La maggior parte dei pazienti è in grado di adattarsi a condurre una vita normale. Un gruppo più piccolo di pazienti SBS non recupererà la piena funzionalità dei loro intestini inferiori, e di conseguenza, dovrà passare il resto della loro vita collegati a una sacca per endovena nutrizione, che fornisce le sostanze nutritive di cui hanno bisogno e dei liquidi per sopravvivere.
NPS Pharma stima circa 15.000 pazienti che possono beneficiare di SBS Gattex negli Stati Uniti, vale a dire la condizione che si qualifica per lo status di farmaco orfano. Il prezzo di Gattex non è stato divulgato, ma il potenziale di vendita potrebbe essere di $ 350 milioni.
Gli organi competenti europei hanno approvato Gattex il mese scorso. Takeda venderà in farmaco in Europa sotto il nome di Revestive. NPS Pharma riceverà royalties sulle vendite di Revestive.
Gattex è progettato per aumentare la capacità dell’intestino di assorbire nutrienti.
Circa 556 pazienti sono stati trattati con Gattex in tutti gli studi. Un anno fa, NPS Pharma ha segnalato tre casi di cancro in pazienti trattati con Gattex dopo un lungo periodo di follow-up dello studio. Due dei pazienti sono morti. I tre casi di cancro sollevato preoccupazioni che il farmaco può essere cancerogeno, in particolare quando utilizzato per lunghi periodi.
Un paziente è morto da un adenocarcinoma metastatico che probabilmente ha avuto origine nel tratto gastrointestinale. Questo paziente era in trattamento con Gattex per 313 giorni. Tuttavia, al paziente è stato precedentemente diagnosticato il morbo di Hodgkin e trattato con radiazioni e chemioterapia, sei mesi prima che il paziente ha cominciato a prendere Gattex.
Al secondo paziente è stato diagnosticato un tumore non a piccole cellule del polmone 85 giorni dall’inizio del trattamento con Gattex. Questo paziente, anche lui morto, era un forte fumatore.
Al terzo paziente è stato diagnosticato un cancro polmonare delle cellule squamose dopo 535 giorni in terapia con Gattex. Questo paziente aveva un passato da fumatore.
NPS Pharma sosterrà che i tre casi di cancro non sono correlati al Gattex. I pazienti nello studio Gattex sono stati pre-screening con colonscopia e gli eventuali polipi trovati sono stati rimossi. Alla fine dello studio, nessuna differenza nel numero di polipi nuovi è stata osservata tra pazienti trattati e pazienti nel braccio placebo. Nessuno dei nuovi polipi che sono stati trovati erano cancerosi.
Uno studio di due anni di carcinogenesi nel ratto è stato eseguito con risultati ottimi. Uno studio simile nei topi è ancora in corso, ma NPS Pharma ha un accordo con la FDA per completare lo studio dopo che Gattex verrà approvato.
Il secondo quesito a cui i medici di NPSP dovranno dare una risposta è interessante ed è il seguente: Esiste una riduzione dell’ alimentazione per via endovenosa, rappresentando un significativo beneficio clinico e significativo per i pazienti con sindrome dell’intestino corto?
Il paziente medio con SBS arruolato necessitava di circa 12 litri di nutrizione a settimana. Gattex funziona aumentando il tasso di assorbimento dei nutrienti dell’intestino, riducendo così la quantità di nutrizione aggiuntiva nei pazienti che hanno SBS.
Nella fase III, il 63% dei pazienti ha risposto al trattamento SBS con Gattex dopo sei mesi rispetto al 30% dei pazienti simili trattati con placebo. Questo risultato – endpoint primario dello studio – era statisticamente molto significativo. La risposta è stata definita con una riduzione del 20% o superiore in volume settimanale nutrizione.
Lo studio di fase III non è stato condotto nell’ambito di un Protocollo d’intesa speciale con FDA, anche se NPS Pharma ha detto che i funzionari della FDA sono stati consultati sul disegno dello studio e concordato con loro l’endpoint primario.
In altre analisi dei dati dello studio, i pazienti trattati con Gattex hanno ridotto il loro fabbisogno medio settimanale nutrizione di 4,4 litri, o una riduzione del 35%. In confronto, i pazienti trattati con placebo hanno ridotto la loro nutrizione di 2,3 litri, pari al 17%. La differenza tra i due gruppi era statisticamente significativa.
Questa della nutrizione rappresenterà un probabile argomento di discussione e di dibattito al comitato consultivo della FDA. Già gli organi europei avevano discusso la stessa domanda e ha concluso che Gattex ha fornito un significativo beneficio clinico per i pazienti SBS.
L’eliminazione definitiva della nutrizione forzata ha riguardato solo l’8% dei paziente ma 0% invece è il risultato del placebo, questo non è da sottovalutare.
La data di approvazione della FDA per Gattex è 28 dicembre.
Detto questo non c’e’ altro da aggiungere. Il 17 Ottobre invece, l’ endocrinologico e farmaci metabolici comitato consultivo si riunirà per due giorni di audizioni per esaminare farmaci volti ad aiutare i pazienti con una rara malattia genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue.
Il panel esaminerà Aegerion Pharmaceuticals ‘(AEGR) lomitapide il Mercoledì e di seguito il Giovedi si occuperanno di mipomersen, un farmaco sviluppato da Isis Pharmaceuticals (ISIS) e Genzyme Sanofi (SNY).
Se a qualcuno interessa scriveremo anche qualcosa di questi due titoli. A voi.
10 commenti Commenta
Scritto il 16 Ottobre 2012 at 16:13
Ciao gnappo, ogni tanto torni eh 
cosa vuoi sapere ? sarai mica dentro AEGR ? 💡
gnappo
Scritto il 16 Ottobre 2012 at 16:50
Ciao Bello..ogni tanto scrivo ma vi leggo sempre..Su aegr ci ho messo un cippetto..Tu che mi dici?!?!?!?
Scritto il 16 Ottobre 2012 at 18:54
Su aegr l’unica “pecca” potrebbero essere i danni al fegato provocati dal farmaco, ma dall’altra parte della bilancia abbiamo un farmaco che salva la vita. Certo che il titolo ha corso parecchio. Se teniamo conto che il mercato non è enorme forse potrebbe anche aver raggiunto il target che comunque potrebbe essere in zona 20/22$.
gnappo
Scritto il 16 Ottobre 2012 at 19:27
quindi mi pare di capire che anche in caso di approvazione non ci si deve aspettare granchè….o addirittura un sell on news?
OT..sbaglio o c’è gran fermento sulle staminali? Cur ad esempio o anche stem…solo per fare due esempi…
Scritto il 16 Ottobre 2012 at 21:05
Il sell on news sempre in agguato . Aspettiamo l’ esito dell’ fda panel per capire dove andrà. Cmq complimenti per la tradata bravo!
gnappo
Scritto il 17 Ottobre 2012 at 14:32
Bastaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaa!!!!!!!!!!!!! (grido di dolore)..non ci capisco più nulla! NPSP ha avuto il panel strafavorevole e nel pre-market perde il 2%…non ci capisco più nullaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaaa……………….
Scritto il 17 Ottobre 2012 at 15:21
ore 16 circa esce il mio articolo se la direzione lo permetterà 😳
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E certo che ci interessa!!!!!!!