Titoli biotech sul mercato americano: Ariad Pharmaceuticals (ARIA) Luci e Ombre! FDA Boccia Ridaforolimus ma l’ASCO 2012 è un successo !!!!

Mentre siete tutti impegnati a seguire i titolo presenti nell’ASCO 2012 ieri avevamo una scadenza importante nel nostro calendario FDA vediamo cosa è successo:

Merck (MRK), ha annunciato ieri che la US Food and Drug Administration (FDA) ha emesso una lettera di risposta completa per quanto riguarda la New Drug Application (NDA) per ridaforolimus.

Ridaforolimus è un inibitore orale di mTOR in fase di sviluppo per la terapia di mantenimento per i pazienti con carcinoma metastatico dei tessuti molli o sarcoma osseo che hanno malattia stabile dopo quattro o più cicli di chemioterapia. La lettera di risposta dice che la FDA non può approvare l’applicazione nella sua forma attuale, e che ha bisogno di un ulteriore supplementare fase clinica per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia. Merck ha anche discussioni in corso con le autorità sanitarie in Europa e in altri paesi come parte delle loro procedure di applicazione per ridaforolimus per il trattamento del tumore metastatico sarcomi dei tessuti molli o dell’osso in pazienti

Inoltre, Merck sta studiando ridaforolimus in combinazione con altri meccanismi in diversi tipi di tumore. “Merck rimane fiducioso nel potenziale di ridaforolimus”, ha detto Eric Rubin, MD, vice presidente, Clinical Oncology Research, Merck. “Continueremo a lavorare a stretto contatto con la FDA per definire i percorsi possibili da seguire per questa terapia sperimentale.” I sarcomi sono un gruppo di tumori del tessuto connettivo del corpo per cui al momento esistono opzioni terapeutiche limitate. I sarcomi possono nascere in qualsiasi parte del corpo e sono divisi in due gruppi principali: tumori ossei e sarcomi dei tessuti molli. Ridaforolimus è un agente di piccole molecole inibitore della proteina mTOR, una proteina che agisce come regolatore centrale di sintesi proteica, proliferazione cellulare, la progressione del ciclo cellulare e la sopravvivenza cellulare, integrando i segnali da proteine, come PI3K, AKT e PTEN, noti per essere importanti per malignità.

Come parte di un contratto di licenza esclusiva con Ariad Pharmaceuticals, Inc (ARIA), Merck è responsabile per lo sviluppo e la commercializzazione a livello mondiale di ridaforolimus.

Nonostante questa battuta d’arresto per ARIA come avevamo detto in precedenza non dovrebbe influenzare molto il percorso per il titolo anzi se il titolo dovesse cedere qualche punto potrebbe essere un buon punto di ingresso per coloro che non lo hanno.

Infatti ricordiamo che Ariad si aspetta di ottenere l’approvazione di regolamentazione negli Stati Uniti e in Europa nel terzo trimestre per un altro farmaco. Proprio ad ASCO sono stati comunicati ulteriori dati.

Dopo il trattamento con ponatinib e con un follow-up mediano di 10 mesi, il 54% dei pazienti con LMC malattia in fase cronica ha avuto un citogenetica maggiore, il che significa una riduzione del numero di cellule mutate a meno del 35%. Lo scorso dicembre, il 47% di questi pazienti hanno avuto una risposta simile. Nel sottogruppo di pazienti con la mutazione T315I, il tasso di risposta citogenetica maggiore è stata del 70%, rispetto al 65% dello scorso dicembre. L’incidenza di pancreatite, un evento strettamente sorvegliato avverso, è rimasto invariato al 6%. Una presentazione più dettagliata dei dati più recenti ponatinib è stata fatta il 4 Giugno nel corso della riunione ASCO.

“I risultati dello studio globale di PACE ponatinib confermano la sua imponente attività anti-leucemica in pazienti con LMC resistenti in tutte le fasi o intolleranti a dasatinib e nilotinib, o che hanno la mutazione T315I per i quali non esistono trattamenti attualmente disponibili,” ha dichiarato Jorge Cortes, MD, professore e vicepresidente, Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX. “Risposte cliniche al ponatinib sono stati osservati in pazienti indipendentemente dal loro status di mutazione o stadio della malattia”, ha aggiunto. “Di particolare importanza, le risposte sembrano essere durevole, con il 93 per cento dei pazienti in fase cronica, LMC dovrebbe rimanere in risposta citogenetica maggiore ad un anno, chiaramente mettendo in evidenza la potenza del ponatinib”.