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Mondo Biotech ! Parliamo di CORT !
Scritto il 21 Dicembre 2011 alle 09:56 da
Viste le richieste di Grazia parliamo adesso di CORT Corcept Therapeutics Incorporated!!! Tranquilla parleremo presto anche di SNSS.
Abbiamo aperto in questi giorni una piccola posizione e vediamo il perchè:
L’azienda non era tenuta ad avere un Advisory Panel (e non ci sarà) e poteva esserci un REMS che come tutti voi sapete non è altro che un Risk Evaluation and Mitigation Strategies.
Ovvero FDA quando lo ritiene opportuno ha l’autorità per richiedere il REMS. Succede spesso come potete vedere sul sito della FDA ma in questo caso non è stato fatto quindi questo dimostra che FDA ritiene che i benefici superano i rischi. Se ci fosse qualche cosa da discutere un comitato consultivo della FDA sarebbe stato convocato. Questa è la nuova norma per i farmaci innovativi.
Con una data PDUFA vicina avrebbero potuto battere cassa ma ciò non è avvenuto (l’ultima volta è stata a Gennaio 2011). Essendo un’azienda piccola non ha ancora partner ma presto potrebbe esserci qualche novità . Attualmente hanno 45M$ in contanti con zero debiti.
Il 17 Febbraio è attesa una risposta da FDA su Corlux vediamo qualche dettaglio:
Orphan Drug Designation
Corcept (CORT) ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della Sindrome di Cushing endogeno (mercato 100M$). La designazione di farmaco orfano è uno status speciale concesso dalla FDA per incoraggiare lo sviluppo di terapie per malattie o condizioni che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti. I farmaci che ricevono designazione di farmaco orfano possono beneficiare di sette anni di esclusività della commercializzazione a partire dalla data di approvazione dei farmaci così come i crediti d’imposta per le spese di sperimentazione clinica, di domanda d’esonero tassa di deposito e di assistenza da parte della FDA nel processo di sviluppo dei farmaci.
Intervistando Cereal Killer nel lontano Dicembre 2010, quando per la prima volta ci avvicinammo al farmaco, prima dell’uscita dei dati parlando di Corlux mi disse:
“non ci sono terapie farmacologiche per tale sindrome, 3000 nuovi pazienti anno in USA.
il Corlux non è altro che la RU 486…non c’è molto con cui paragonare il farmaco, il cui meccanismo d’azione sembra essere l’inibizione del ricettore GR II, uno dei due ai quali si lega il cortisolo (è il cortisolo che fa casino).
il profilo di tollerabilità sembra buono (SOM230 di NVS ha un profilo peggiore, nella stessa indicazione), l’efficacia è un punto di domanda. gli endpoint primari sono graditi a FDA, i secondari puntano a rendere i benefici della qualità della vita (chi soffre di tale sindrome ha diversi problemi, dalla intolleranza al glucosio a problemi di aumento di peso).
conclusione? pochissimi riferimenti, nel bene e nel male…
solo per coraggiosi.
Poi uscirono i dati a cui si riferiva CK con successiva NDA
Corcept Therapeutics Incorporated ha annunciato risultati positivi per l’endpoint secondario chiave del miglioramento clinico globale nel suo studio di fase 3 di CORLUX per il trattamento della sindrome di Cushing. L’ 87% dei pazienti ha risposto a CORLUX. I pazienti nello studio di Fase 3, anche se inclusi nel gruppo di intolleranti al glucosio o al gruppo ipertensione allo scopo di valutare l’endpoint primario, sono stati valutati come un unico gruppo a livello di endpoint secondario. Il globale miglioramento clinico è stato determinato da un Data Review Board (DRB), società indipendente di tre membri del gruppo di medici accademici di grande esperienza, esperti nella valutazione e nel trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing. l’endpoint secondario è stato determinato e il limite inferiore del 95% del tasso di risposta è stata superiore al 30%. in realtà, il tasso di risposta era 87%, dando un limite inferiore del 75,87% o p <0,0001. CORLUX è stata ben tollerata nella popolazione in studio. Sebbene l’analisi dettagliata della dati di sicurezza dello studio non è stato ancora completato, la tollerabilità di CORLUX nel trattamento della sindrome di Cushing nello studio di Fase 3 ha soddisfatto le aspettative della Società. gli eventi avversi correlati al trattamento incluso sintomi di insufficienza surrenalica, ispessimento endometriale, ed ipopotassiemia, tutti coerenti con i primi rapporti pubblicati.
Non c’e’ altro materiale che ci può dare una mano aggiungiamo che capitalizza una miseria 290M e gli analisti danno Corcept Therapeutics initiated with an Outperform at Oppenheimer Target $8
per chi non lo sapesse la ru 486 è un farmaco abortivo… corlux è orfano, va incontro ad un esigenza medica insoddisfatta… si somministra per via orale… se l’approvano secondo me venderà bene…