Cistinosi nei bambini: tocca a Raptor Pharmaceuticals (RPTP) FDA prevista per il 31 Gennaio. Richiamerà gli investitori? Tutti i dettagli.

Scritto il alle 14:35 da gooser

Non so se si l’avete notato ma ho fatto di tutto per non scrivere l’articolo su Raptor Pharmaceuticals Corp. (RPTP). Nascondendomi sul fatto che ne avevamo già parlato ho fatto finta di niente, ma proprio in questi giorni il senso del dovere mi chiama all’ordine. Perchè? Per il semplice motivo che sto pensando ad un ingresso sul titolo. Nonostante avessi perso diversi $$$ quando uscirono i dati della phase 3, se non ricordo male era il 2010, l’antipatia per il titolo è sempre rimasta, chissà che questa volta non riesca a recuperare quei $ persi.

Quindi come vedete dal calendario biotech questi amici aspettano una risposta da parte di FDA per il 30 Gennaio, ricordo inoltre che si aspetta l’autorizzazione al commercio anche in Europa con scadenza per metà 2013.

Vediamo qualche dettaglio del farmaco:

La cistinosi compare quando si verifica l’accumulo di un amminoacido chiamato cistina all’interno delle cellule dell’organismo. Questa causa problemi di funzionamento nella maggior parte degli organi, (reni e occhi per primi).

RP103 tenta di guarire quella più diffusa e grave, quella infantile, forma di cistinosi che se non trattata in modo specifico causa nei bambini la perdita della funzione renale.

L’unico farmaco approvato è Cystagon, capsule a rilascio rapido di cisteamina bitartrato approvato da FDA nel 1994. Il farmaco è commercializzato anche in Europa (da Recordati mi pare)

Come sempre buttiamo giu’ pro e contro:

Partiamo subito con un punto a favore di RPTP. Il farmaco va preso ogni 12 ore contro le 6 del Cystagon.

Un altro punto a favore è la tollerabilità e inoltre i il farmaco è più rivolto ai bambini perchè si scioglie nelle bevande (succhi di frutta).

Punto a sfavore di entrambi i farmaci? Mercato limitato.

Se vi leggete i dati dello studio Raptor usa a sostegno dell’approvazione i dati del Cystagon infatti è una 505(b)(2) perchè il principio attivo è il medesimo.

Quindi cosa deve avere questo farmaco per essere approvato ? Efficacia pari o superiore nella modalità di somministrazione ogni 12 ore rispetto alle 6, mantenendo gli effetti collaterali al di sotto del livello di Cystagon.

Dando un occhiata ai dati senza entrare troppo nel dettaglio altrimenti l’amico Palanzana poi si addormenta, Cystagon e RP 103 si sono dimostrati simili in quanto a tollerabilità.

Requisito per poter partecipare allo studio, essere in terapia con Cystagon senza complicazioni. La differenza del picco del livello di cistina (valore che ci dice se il farmaco fa il suo dovere) nei pazienti nel braccio di controllo è stato di 0,54 ± 0,05 nmol ½ cistina/mg di proteina mentre per RP103  0,62 ± 0,05 nmol ½ cistina/mg di proteina, con una differenza media pari a 0,08 nmol ½ cistina/mg di proteina (P value = 0,021).

Tra l’altro proseguendo con la somministrazione due terzi dei pazienti hanno aumentato il dosaggio sinonimo del fatto che il farmaco funziona.

La cosa positiva è stata che FDA non ha chiamato nessun Panel di esperti per avere un parere sul farmaco quindi ha le idee chiare. Quindi ricapitolando non ci sono stati eventi avversi particolari, anzi il farmaco ha continuato a essere somministrato aumentando il dosaggio e con una somministrazione ogni 12 ore.

Il disegno della fase 3 è stato messo a punto in collaborazione con FDA, sotto SPA (Special Protocol Assessment) quindi la scelta dell’endpoint primario è stato fatto insieme a loro ed è ampiamente centrato.

Dando un’occhiata ai dati di bilancio questo è il succo:

Raptor’s cash, cash equivalents and short-term investments (“Cash”) as of August 31, 2012 were approximately $38.9 million. Management estimates that the Company’s Cash, as of October 19, 2012 of approximately $41 million will be sufficient to meet the Company’s operating requirements and obligations into the third quarter of calendar 2013, independent of other future sources of capital. The $41 million Cash balance is inclusive of approximately $6.5 million in net proceeds received by Raptor subsequent to its year ended August 31, 2012 from the sale of common stock under its At-The-Market (“ATM”) financing agreement. Under the ATM, Raptor may sell up to an additional $26 million of common stock not included in the above Cash balance.

Quindi per concludere questa approvazione non sarà un blockbuster per il titolo ma ai livelli attuali e con 2 mesi dalla data di scadenza FDA potrebbe esserci la possibilità di un discreto percorso del titolo. Al segnale saremo pronti. A voi

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1 commento Commenta
giorgio.migliore
Scritto il 28 novembre 2012 at 23:23

Gooser.. ultimamente siamo sincronizzati!! Graficamente il segnale è scattato con la candela del 21 novembre, quando ha superato la statica a 4,87! Oggi ho acquistato sul pull-back proprio a quel livello!! :mrgreen:

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