Distrofia muscolare: Sarepta (SRPT), perché nulla è come Eteplirsen

Scritto il alle 10:56 da cerealkiller

Ieri Sarepta (SRPT), l’azienda una volta conosciuta come AVI Biopharma (AVII) ha chiuso vicino ai 45$, un pelo sopra il miliardo di capitalizzazione e un pelo sotto il +200% ala chiusura dei mercati. Sono numeri da società mediamente capitalizzata: più di Exelixis (EXEL), di Synta (SNTA), di Morphosys (MOR) e quasi la metà di Incyte (INCY). Molti ieri mi hanno chiesto cosa mai avesse fra le mani Sarepta, quale fosse il motivo del +988% da luglio ad oggi. Chi ha letto i miei vecchi articoli già lo sa, per chi non lo sapesse la risposta si chiama Eteplirsen.

Non sto a riproporvi la storia del salto dell’esone ne a parlare di nuovo dell’infausta prognosi di chi è affetto da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Come ha fatto Forbes, anche io voglio solo postare il grafico che testimonia il successo della piccola (in termini di numeri di pazienti) sperimentazione di Sarepta (SRPT):

Il grafico si interpreta in questo modo: effettuando un test che misura la distanza percorsa dal paziente camminando per 6 minuti (6MWT) vengono registrate le differenze fra l’inizio del trattamento e la fine, rispetto al placebo. Lo scopo è quello, avendo a che fare con una malattia degenerativa, di impedire che il malato percorra meno metri col passare del tempo, anzi, l’ideale sarebbe far si che ne compia di più.

Ora, guardate il grafico.

Rispetto alla baseline (BL), cioè all’inizio della sperimentazione, chi ha assunto Eteplirsen ha aumentato la distanza percorsa in quei 6 minuti di 21 metri, chi ha assunto il placebo ha percorso 68 metri in meno rispetto all’inizio, 48 settimane prima.

Il dato di per se è già straordinario, visto che a queste misurazioni sono correlati dati derivanti dall’analisi di tessuti muscolari a sostegno della validità del farmaco, ma c’è un altro aspetto che rende eteplirsen incredibile. Come detto prima, la distrofia muscolare di Duchenne è fortemente degenerativa, ma i pazienti che assumono il farmaco  mostrano segni di miglioramento più elevati col trascorrere del tempo e già alla 24ma settimana la separazione delle curve appare prepotente.

A questo punto, per quel che riguarda Sarepta (SRPT) ed Eteplirsen, serve solo capire quali saranno i passi necessari per l’approvazione del farmaco. Spazio di crescita per il titolo, anche se può sembrare incredibile, ce ne è ancora. Il risultato poi contribuisce a dar validità indirettamente anche agli altri composti in pipeline che sfruttano la tecnica del salto dell’esone.

Per i pazienti affetti da distrofia muscolare, con tutte le cautele del caso, è una straordinaria fonte di speranza.

E stiamo parlando principalmente di bambini.

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