FDA 17 Febbraio: Corcept Therapeutics (CORT) Sarà approvato ? Non credo. Ieri -10%

Quello che vedete nella foto è il cortisolo proprio quello che potrebbe non far approvare il Korlym leggete il seguito e scoprire il perchè.

Corcept sta cercando l’approvazione della FDA per Korlym come trattamento per la sindrome di Cushing, una rara condizione in cui un tumore in una ghiandola surrenale, causa produzione ipofisaria superiori dell’ormone ACTH. L’ACTH in eccesso, a sua volta, induce il corpo a produrre troppo cortisolo. E fin li tutto semplice.

I pazienti con Cushing soffrono di gravi malattie cardiovascolari e metaboliche che possono essere fatali. Nessun farmaco è attualmente approvato negli Stati Uniti per curare il disturbo, ma Novartis (NVS) ha recentemente ricevuto l’approvazione per la terapia del Cushing prima in Europa.

L’approvazione da parte di FDA di Corcept ha come data della decisione Venerdì 17 Febbraio. Porterà bene ? Non Credo.

Corcept ha fatto un cambiamento importante per le dichiarazioni dei fattori di rischio nelle sue 10Q più recenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. L’azienda avverte che c’e’ “la possibilità che la FDA può imporre ulteriori pre-requisiti all’omologazione per quanto riguarda Korlym per il trattamento della sindrome di Cushing.”

Le aziende aggiungono fattori di rischio per le loro registrazioni SEC per una ragione. Tenete a mente che la FDA ha accettato la presentazione Korlym per la revisione nel giugno dello scorso anno. Corcept ha depositato la sua 10Q per il secondo trimestre 2011 il 9 agosto senza che questo avviso circa la possibilità di ulteriori pre-requisiti dell’omologazione per Korlym. Il pelatone fa questa ipotesi “La mia ipotesi è che qualcosa è successo tra lo scorso agosto e novembre – una interazione o ammonimento da parte della FDA per quanto riguarda la revisione Korlym – che ha costretto Corcept ad aggiungere questo nuovo requisito di rischio nella sua ultima 10Q.”

FDA ha rifiutato di concedere al farmaco, la priorità. nonostante la sindrome di Cushing,  sia una grave malattia mortale senza trattamenti attualmente approvati negli Stati Uniti. FDA ha anche deciso di non tenere un comitato consultivo, il che è strano, anche se il principio attivo in Korlym, mifepristone, è ben noto alla FDA. [Mifepristone è anche l’ingrediente attivo nella “pillola abortiva” RU-486.]

La fase III aveva dimostrato l’efficacia di Korlym, ma problemi di sicurezza e le preoccupazioni, bassi livelli di potassio insufficienza surrenalica, endometriosi nelle donne e le possibili anomalie del ritmo cardiaco, probabilmente fanno temere che il farmaco non venga approvato.

Avevamo affrontato l’argomento con CK nel lontano 2010 vediamo cosa diceva spulciando il mio archivio segreto:

il Corlux non è altro che la RU 486…
non c’è molto con cui paragonare il farmaco, il cui meccanismo d’azione sembra essere l’inibizione del ricettore GR II, uno dei due ai quali si lega il cortisolo (è il cortisolo che fa casino).
il profilo di tollerabilità sembra buono (SOM230 di NVS ha un profilo peggiore, nella stessa indicazione), l’efficacia è un punto di domanda. gli endpoint primari sono graditi a FDA, i secondari puntano a rendere i benefici della qualità della vita (chi soffre di tale sindrome ha diversi problemi, dalla intolleranza al glucosio a problemi di aumento di peso).
conclusione? pochissimi riferimenti, nel bene e nel male…
solo per coraggiosi.

Resto della mia idea già espressa nel contest per me non verrà approvato. OKKIO.