Per iniziare, nella tabella qui sotto trovate indicazioni tratte dal sito di  AIRC.it, il sito dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro. Dategli una lettura, è sufficiente cliccare sulle linguette della tabella per visualizzare il contenuto, tornerà comodo per chiarire alcuni concetti.

Tre compagnie hanno rilasciato alcune notizie riguardi il loro impegno nel fronteggiare i sarcomi, lo scorso weekend. Se guardate il titolo dell’articolo, potrete notare che ho messo le compagnie in ordine in base all’importanza delle novità presentate, dalla minore alla maggiore. Si tratta sempre e solo della mia opinione.

Molmed.

Molmed ha aggiornato i dati relativi alla fase 2 di NGR-hTNF nello studio randomizzato che lo vede impiegato in quattro bracci, sia in monoterapia che in combinazione con doxorubicina. Partendo dal presupposto che lo studio è si randomizzato, ma manca un braccio di controllo, la buona notizia è che il farmaco riporta dati in linea con le attese in merito a quanto già saputo sul meccanismo d’azione: meglio al dosaggio inferiore ed in terapia di combinazione.

Come potete vedere dall’immagine qui sopra, in monoterapia NGR-hTNF non funziona, come tutti i VTA/VDA. Avrei dovuto dire come “quasi” tutti i VTA? Per il momento direi di no.

I dati ad interim per il momento dimostrano che il modo migliore di somministrare il farmaco comporta un trend di sopravvivenza migliore rispetto alle altre tipologie di somministrazione e lo fa in modo statisticamente significativo. Se guardate poi la curva, si separa in modo impressionante e drastico fin da subito.

Nulla o quasi si può però ricavare in termini di efficacia del trattamento.

Threshold (THLD).

Threshold Pharmaceuticals (THLD) ha comunicato dati aggiornati della fase 2 di TH 302 in pazienti con sarcoma dei tessuti molli, includendo dati di pazienti nei quali il farmaco è impiegato in terapia di mantenimento.

Questo il disegno dello studio: un braccio solo con pazienti non precedentemente trattati e affetti da sarcoma metastatico o localmente avanzato trattati con TH 302 (300 mg/m2 al giorno 1 e 8 per un ciclo da 21 giorni) e doxorubicina (75 mg/m2 al giorno 1) per un massimo di 6 cicli, al termine dei quali i pazienti che hanno ottenuto un controllo della malattia (SD+PR+CR) sono candidati a ricevere TH 302 come terapia di mantenimento (sempre cicli da 21 giorni, 300 mg/m2 al giorno 1 e 8).

I dati:

• 91 pazienti trattati.
• mPFS 6,7 mesi.
• Sopravvivenza ad un anno del 73% e a due anni del 44%.
• ORR del 36% (manca la suddivisione fra PR e CR).

5 pazienti (si fa riferimento alla terapia di mantenimento) con eventi avversi di grado 3 che potrebbero essere legati a TH 302, nessun segno di tossicità epatica o renale.

Anche qui, fase 2 senza braccio di controllo, buoni i numeri, ma pochi i pazienti. Il farmaco è attualmente in fase 3.

Ziopharm (ZIOP).

Ziopharm Oncology (ZIOP) invece in fase 3 ci sta da un pezzo con Palifosfamide, la notizia riguarda lo slittamento dei dati dello studio da fine 2012 ad inizio 2013. Per come la vedo io, è un brutto segno.

Durante le analisi della sopravvivenza della fase chiamata PICASSO, dopo un periodo di 33 mesi di follow up la compagna disse di aver ottenuto un tasso di sopravvivenza ad un anno di oltre il 70% e, dato più importante, un tasso a due anni di oltre il 40% per il braccio attivo e del 30% del braccio di controllo, contro il 25% atteso in base alla letteratura scientifica disponibile.

Qui abbiamo una fase 2 randomizzata, con braccio di controllo ed i dati (decisamente positivi) del braccio attivo costituito da Palifosfamide e doxorubicina contro la sola doxorubicina hanno un valore decisamente maggiore rispetto a quelli di Molmed (MLM) e Threshold (THLD). Nonostante questo, i dubbi rimangono. Il fatto che il braccio di controllo abbia fatto meglio del previsto è un rischio che si può ripetere anche in fase 3

Ziopharm ha il vantaggio di aver vissuto l’esperienza in fase 2, questo però per l’andamento della fase 3 conta relativamente poco.

La fase 3 di palifosfamide è uno studio il cui rilascio dei dati è legato al verificarsi di eventi predeterminati. Se i dati arrivano in ritardo, le cause possono essere 3, che sintetizzo qui sotto con un breve giudizio:

• Palifosfamide sta facendo meglio del previsto, buon segno per lo studio e la compagnia.
• Sia il gruppo di palifosfamide che quello del controllo fanno meglio del previsto, minori possibilità che lo studio abbia successo.
• Il braccio di controllo fa meglio del previsto, pessimo segno.

Conclusione.

Qui sotto potete trovare una selezione di studi in fase avanza che riguardano anche compagnie quotate, se vi va, date loro uno sguardo.