Biotech: cosa compriamo parte I

Ciao a tutti altri spunti interessanti messi per voi fidi scudieri ;.)

Raptor farmaceutica (RPTP): RPTP sviluppa farmaci che migliorano la vita dei pazienti con gravi, malattie rare. Il suo prodotto di punta è RP103 (DR cisteamina) che ha recentemente completato con successo il suo studio pivotal di fase 3 per cistinosi nefropatica, una rara malattia genetica che possono colpire fino a 500 persone negli Stati Uniti e circa 2.000 in tutto il mondo. I prodotti della società per altre malattie rare come la corea di Huntington, steatoepatite non alcolica (NASH), e aldeide deidrogenasi (ALDH2) carenza.

RPTP è sceso del 27,1% nel trimestre nonostante la segnalazione alla fine di luglio che ha incontrato l’endpoint primario nella sua fase di 3 risultati di prova di DR cisteamina per cistinosi nefropatica (NC), vale a dire non-inferiorità per il trattamento in corso con Cystagon. La preoccupazione è che sette pazienti nello studio hanno riportato eventi avversi gravi che richiedono visite in ospedale o pronto soccorso. Tuttavia, sei di questi incidenti sono stati ritenuti estranei a RP103 o Cystagon, e il restante è stato correlato a RP103. L’azienda sta attualmente conducendo uno studio di sicurezza prima di depositotarlo per l’approvazione nel primo trimestre del 2012. RPTP intende chiedere l’approvazione accelerata, il che significherebbe che il farmaco potrebbe essere sul mercato entro la seconda metà del 2012.

Crediamo che RP103 ha ottime possibilità di approvazione nonostante l’evento di un paziente negativo. Per uno, RP103 deve essere somministrato ogni dodici ore contro ogni sei ore (che richiede un mezzo della dose di notte) con Cystagon. Mentre questo ha evidenti vantaggi in termini di miglioramento della qualità della vita dei pazienti, ci sono anche vantaggi collaterali fondamentali che il dosaggio più basso sarebbe più bassa di effetti collaterali e anche incoraggiare la conformità. Partendo dal presupposto che, una volta approvato, il farmaco potrebbe ottenere il 65% -80% del mercato di 500 pazienti negli Stati Uniti, e assumendo un $ 250.000 – $ 500.000 di costo all’anno per il farmaco (che può essere realizzabile data la natura rara e grave del malattia), il farmaco in grado di generare $ 80 a $ 200 milioni all’anno nei soli Stati Uniti. Una volta approvato, l’azienda sarà senza dubbio o chiedere una partnership o applicare per la commercializzazione nell’Unione europea e in altri mercati internazionali, che aumentano il potenziale di vendita in tutto il mondo ad almeno 250 milioni dollari.
Dal momento che le aziende farmaceutiche vendono solitamente da tre a cinque volte le vendite di punta, il valore del franchise cisteamina DR da sola potrebbe valere oltre un miliardo di dollari l’approvazione. Oltre DR cisteamina, RPTP ha anche tre altri due studi di fase e diversi precedenti stadi prove. Alla sua attuale capitalizzazione di mercato di appena $ 212 milioni, il mercato sembra voler dare una probabilità molto bassa che DR cisteamina saranno approvati e successo commerciale. Crediamo che ci sia effettivamente una buona possibilità che DR cisteamina sarà infine approvata ed avere almeno un discreto successo commerciale, il che lo rende un vero affare a prezzi correnti. Successivamente alla fase di successo 3 studi, JMP Securities ha alzato il target price su RPTP a $ 12 da $ 7, e Oppenheimer RPTP iniziato con un obiettivo di $ 11. Nel complesso, sette analisti coprono la compagnia, con un obiettivo medio di $ 11 – ben al di sopra del prezzo corrente 4,51 dollari.

Aeterna Zentaris Inc. (AEZS): AEZS sviluppa terapie nel campo della oncologia e endocrinologia. Il portafoglio prodotti comprende Cetrotide attualmente commercializzato per la fecondazione in vitro, e il suo lead compound in fase di prova di 3 è Perfosine per il tumore avanzato del colon-retto metastatico e mieloma multiplo che si tratta di una partnership con Pharmaceuticals Keryx (KERX) in Nord America. Inoltre, ha fase 2 e versioni precedenti studi clinici in diverse altre indicazioni in oncologia e endocrinologia.

AEZS è sceso del 33,0% nel trimestre, nonostante la società di reporting una sfilza di risultati positivi di prova per i vari farmaci nella sua pipeline. In primo luogo, l’azienda ha riferito che la sua top-line i risultati incontrato l’endpoint primario nel suo studio di fase 3 di AEZS-130 come una prova orale diagnostico per il deficit dell’ormone della crescita adulto. I risultati dello studio sono stati pubblicati il 30 agosto e l’azienda prevede di presentare presto la sua NDA. In secondo luogo, il partner AEZS è KERX riferito il 31 agosto che il suo farmaco KRX-0401 per il cancro avanzato metastatico del colon-retto che è concesso in licenza da AEZS a KERX superato con successo l’analisi ad interim dei dati da parte del Consiglio Data Safety Monitoring (DSMB) e si raccomanda di continuare per il completamento. In terzo luogo, nel corso del trimestre, AEZS ha presentato fase 2 dati di efficacia e di sicurezza per AEZS-108 in avanzato carcinoma dell’endometrio. E, infine, la società ha anche presentato intermedio positivo la fase 1 dei dati di prova con AEZS-108 nel cancro alla prostata durante il trimestre. Lo stock nel frattempo ha chiuso a $ 1,52 Venerdì.

Analisti di Wall Street sono bullish sul titolo dandogli un obiettivo di prezzo medio di 3,86 dollari, ben al di sopra del prezzo corrente 1,52 dollari, e degli undici analisti che coprono attualmente l’azienda..

Ariad Pharmaceuticals Inc. (ARIA): ARIA è impegnata nello sviluppo di farmaci che il trattamento del cancro aggressivo e in stadio avanzato, Inoltre studia piccole molecole che bloccano le vie di trasduzione del segnale nelle cellule responsabili per l’osteoporosi e le malattie immunitarie e infiammatorie. Le sue azioni sono scese del 22,8% durante il trimestre. Abbiamo coperto ARIA agli inizi di agosto, suggerendo che si trattava di un acquisto basato sulla forza della propria pipeline.

Dendreon Corp. (DNDN): DNDN sviluppa terapie mirate per curare il cancro utilizzando immunoterapie attiva, anticorpi monoclonali e piccole molecole. Tra gli investitori, è probabilmente più conosciuto come il creatore di Provenge ® per cancro alla prostata. Lo stock è diminuito del 77,5% durante il trimestre, scambiato al minimo a 30 mesi, dopo aver riportato una crescita più lenta del previsto Provenge ® il 3 agosto. Abbiamo coperto DNDN precedente l’8 agosto e 15 agosto, e poi di nuovo la settimana scorsa, ritenendo che il fallimento di vendita e di marketing fa parte dei dolori della crescita di passare da una ricerca e sviluppo ad una fase commerciale. Abbiamo inoltre sostenuto che questo errore è stato risolvibile tramite una rivisitazione di marketing della società e la riqualificazione della sua forza vendita. Successivamente, in data 8 settembre, DNDN riferito ad agosto ha reddito lordo di circa $ 22 milioni di Provenge ® di vendita, un significativo incremento di oltre il 15% rispetto a luglio che ha registrato un fatturato di $ 19 milioni. Questo indica che DNDN ha una valutazione di mercato di appena 1,23 miliardi dollari, il mercato sta gravemente sottovalutando Provenge ® ma 400 milioni dollari sembrano facilmente realizzabili data la recente tendenza.

BDSI sviluppa nuove formulazioni di terapie per il dolore , infezioni e le cure oncologiche di supporto, utilizzando il suo mucoadesive brevettato BioErodible ((BEMA)) e Bioral cochleate tecnologie. La tecnologia BEMA è costituito da un piccolo film polimerico commestibili per l’applicazione della mucosa boccale (o il rivestimento interno delle guance). Commercializza attualmente Onsolis ® per la gestione del dolore in pazienti adulti oppioidi tolleranti. Il suo lead compound in fase di sviluppo è Buprenorfina BEMA per il trattamento di moderata a grave dolore cronico e per il trattamento della dipendenza da oppiacei. Le sue azioni sono scese del 66,3% durante il trimestre. Recentemente abbiamo coperto BDSI alla fine della scorsa settimana, raccomandarlo come un acquisto speculativo basato sul mercato multi-miliardario per BEMA buprenorfina,

Siga Technologies Inc. (SIGA): SIGA sviluppa trattamenti per le malattie infettive e agenti di guerra biologica, come vaiolo, la febbre emorragica. Le sue azioni sono diminuite del 66,4% durante il trimestre. Si consiglia un acquisto speculativo su SIGA alla fine della scorsa settimana, in base alla probabilità che la sentenza giudice precedente negativo nella sua controversia con PharmAthene (PIP), e la forza dei suoi 433 milioni dollari di contratto BARDA.